A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o cloridrato de iptacopana para o tratamento de adultos com Glomerulopatia por Complemento 3 (C3G)[1]. Trata-se do primeiro medicamento disponível para tratar a C3G, uma doença renal rara que causa inflamação e danos aos glomérulos renais, responsáveis por filtrar o sangue e produzir a urina1,[2].
O medicamento destaca-se por ser o único inibidor oral da via alternativa do complemento que atua seletivamente no que se acredita ser a causa subjacente da doença, pois reduz a proteinúria (quantidade anormal de proteínas na urina)2,[3],[4].
“Essa aprovação é importante para os pacientes com C3G, pois pela primeira vez está sendo disponibilizada uma terapia que trata o que acreditamos ser a causa da doença, oferecendo assim potencial para um novo padrão de cuidado”, informa Lenio Alvarenga, diretor médico da Novartis Brasil.
A submissão do medicamento foi baseada em dados do APPEAR-C3G, estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, envolvendo 74 adultos com C3G confirmada por biópsia, que apresentavam uma razão proteína/creatinina urinária (UPCR) ≥1 grama/grama e uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥30 mL/min/1,73 m² (NCT04817618)[5].
No estudo, os pacientes foram selecionados aleatoriamente para receberem o medicamento ou o placebo por 6 meses, seguidos de um período de tratamento aberto de 6 meses, no qual todos os pacientes receberam o cloridrato de iptacopana5. O desfecho primário de eficácia avaliou a variação percentual da proteinúria UPCR (relação de proteína/creatinina urinária) após 6 meses de tratamento5. Após 6 meses, observou-se uma redução de 35% em relação ao valor basal no UPCR de 24 horas no grupo do cloridrato de iptacopana em comparação ao placebo5.
Após o período inicial de 6 meses de tratamento, todos os pacientes foram tratados com o cloridrato de iptacopana por mais 6 meses5. Nos pacientes que receberam o cloridrato de iptacopana, a redução do UPCR de 24 horas observada aos 6 meses foi mantida aos 12 meses5. Nos pacientes que mudaram de placebo para o cloridrato de iptacopana, a magnitude da redução do UPCR de 24 horas entre 6 e 12 meses foi semelhante àquela observada nos pacientes inicialmente randomizados5.
No início deste ano, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) havia aprovado o cloridrato de iptacopana, medicamento da Novartis, como primeira monoterapia oral para tratar pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), outra doença rara que afeta as células do sangue[6].
Sobre o APPEAR-C3G
O APPEAR-C3G é um estudo multicêntrico de Fase III, randomizado, duplo-cego, em grupos paralelos e controlado por placebo, desenhado para avaliar a eficácia e a segurança do cloridrato de iptacopana oral (200 mg, duas vezes ao dia) em pacientes com C3G em rins nativos5.
O estudo compreende um período duplo-cego de 6 meses, no qual pacientes adultos foram randomizados na proporção 1:1 para receber o cloridrato de iptacopana ou placebo em conjunto com tratamento de suporte, seguido por um período aberto de 6 meses em que todos os pacientes recebem cloridrato de iptacopana (incluindo aqueles que previamente estavam no grupo placebo)5.
O desfecho primário para o período duplo-cego foi a redução da proteinúria em relação ao valor basal após 6 meses para o cloridrato de iptacopana em comparação ao placebo, medida da proteinúria de 24h estimada pela razão proteína/creatinina urinárias5.
Sobre a C3G
A Glomerulopatia por Complemento 3 (C3G) é uma doença renal rara, complexa e progressiva4,[7],[8]. A doença afeta pessoas de todas as idades, começando na infância e na vida adulta jovem4,8,[9]. De modo geral, a C3G é mais comum em homens do que em mulheres[10],[11],[12]. A cada ano, aproximadamente 1 a 2 novos casos de C3G por milhão de pessoas são diagnosticados em todo o mundo4.
O sistema complemento é uma parte fundamental do sistema imunológico inato do corpo, atuando como uma das primeiras linhas de defesa contra infecções2. Ele é composto por três vias: a via clássica, a via da lectina e a via alternativa do complemento[13],[14],[15].
Na C3G, a via alternativa do complemento torna-se desregulada, o que desencadeia a formação de depósitos da proteína C3 nos rins[16],[17],[18],[19]. Isso provoca inflamação e leva a uma lesão renal progressiva, culminando, eventualmente, na perda da função renal18,[20].
Entre os sintomas mais comuns dessa doença estão: proteína na urina (proteinúria), infecções recorrentes, fadiga, pressão arterial elevada, sangue na urina, ansiedade/depressão[21],[22].
Aproximadamente 50% dos pacientes com C3G evoluem para insuficiência renal em até 10 anos após o diagnóstico e necessitam de diálise e de transplante renal3,7.
Sobre a Novartis
A Novartis está reimaginando a medicina para melhorar e ampliar a vida das pessoas. Como empresa líder global em medicamentos, utilizamos ciência inovadora e tecnologias digitais para criar tratamentos transformadores em áreas de grande necessidade médica. Em nossa busca por novos medicamentos, estamos constantemente classificados entre as principais empresas do mundo que investem em pesquisa e desenvolvimento. Os produtos da Novartis alcançam mais de 750 milhões de pessoas em todo o mundo e estamos encontrando maneiras inovadoras de expandir o acesso aos nossos tratamentos mais recentes. Cerca de 105 mil pessoas de mais de 140 nacionalidades trabalham na Novartis em todo o mundo. Saiba mais em www.novartis.com. Reimagine a medicina conosco: visite www.novartis.com e conecte-se conosco no LinkedIn e Instagram.
O Maranhão se informa aqui – Embrapa apresenta genética de trigo tropical e manejo para minimizar acamamento em Dia de Campo
O medicamento é indicado para adultos com Glomerulopatia por Complemento 3 (C3G), enfermidade que compromete a saúde dos rins. #OMaranhaoSeInformaAqui
Referências
[1] Diário Oficial da União. Disponível em: https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-re-n-3.503-de-11-de-setembro-de-2025-655713494. Acesso em setembro de 2025.
[2] National Kidney Foundation. Disponível em: https://www.kidney.org/kidney-topics/complement-3-glomerulopathy-c3g. Acesso em setembro de 2025.
[3] Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews® [Internet]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1425/. Acesso em setembro de 2025.
[4] Schena FP, Esposito P, Rossini M. A Narrative Review on C3 Glomerulopathy: A Rare Renal Disease. Int J Mol Sci. 2020;21(2):525.
[5] ClinicalTrials.gov. Study of Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients With C3 Glomerulopathy. (APPEAR-C3G). Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04817618. Acesso em setembro de 2025.
[6] RESOLUÇÃO-RE Nº 320, DE 24 DE JANEIRO DE 2025FABHALTA. https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-re-n-320-de-24-de-janeiro-de-2025-608925463
[7] Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C, et al. Quality of life and fatigue burden in individuals living with Complement 3 Glomerulopathy – a real-world study. Nephrol Dial Transplant. 2024;39(Suppl 1).
[8] Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Presented at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA
[9] Medjeral-Thomas NR, O’Shaughnessy MM, O’Regan JA, et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2014;9(1):46-53
[10] Lee H, Kim DK, Oh KH, et al. Am J Nephrol. 2013;37(1):74-83.
[11] Bomback AS, Santoriello D, Avasare RS, et al. Kidney Int. 2018;93(4):977-985.
[12] Zahir Z, Wani AS, Gupta A, Agrawal V. Pediatr Nephrol. 2021;36(3):601-610.
[13] Merle NS, Church SE, Fremeaux-Bacchi V, Roumenina LT. Front Immunol. 2015;6:262.
[14] Thurman JM, Holers VM. J Immunol. 2006;176(3):1305-1310.
[15] Thurman JM. Adv Chronic Kidney Dis. 2020;27(2):86-94.
[16] Ahmad SB, Bomback AS. Adv Chronic Kidney Dis. 2020;27(2):104-110.
[17] Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.
[18] Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Nephron. 2020;144(6):272-280.
[19] Sethi S, Vrana JA, Fervenza FC, et al. Nephrol Dial Transplant. 2017;32(3):459-465.
[20] Mastellos DC, Reis ES, Ricklin D, Smith RJ, Lambris JD. Trends Immunol. 2017;38(6):383-394
[21] National Kidney Foundation. Complement 3 Glomerulopathy (C3G): Knowing the Signs and Symptoms. Available at: https://www.kidney.org/atoz/content/complement-3-glomerulopathy-c3g-knowing-signs-and-symptoms. Acesso em setembro de 2025.
[22] National Kidney Foundation. The Voice of the Patient 2018. Available at: C3G_EL-PFDD_VoP-Report_3-29-18.pdf (kidney.org). Acesso em setembro de 2025.
